Farmaci e staminali contro la fibrosi cistica

Studi su farmaci capaci di correggere un difetto genico e su staminali in grado di ricreare una struttura cellulare normale. Sono questi i prossimi obiettivi scientifici promossi dalla Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica, di cui è cofondatore e vicepresidente Matteo Marzotto. I due progetti sono possibili grazie a una partnership con Philip Watch, che supporta la fondazione con un contributo di 150 mila euro. Il marchio di orologeria, appartenente al gruppo Morellato&Sector, si prepara al lancio di 5 nuovi modelli e Matteo Marzotto, che siede nel consiglio di amministrazione del gruppo, diventa il nuovo testimonial «L'iniziativa vuole portare la malattia in ambiti diversi per farla conoscere», ha spiegato Marzotto, «già nel 2008 e nel 2009 sono stati raggiunti 2 milioni di euro all'anno in fondi e ci attendiamo un analogo risultato anche quest'anno. In 13 anni sono stati finanziati 160 progetti. La fondazione fa parte di un network internazionale che si occupa di questa malattia, di cui esistono circa 2 portatori sani ogni 25 persone». Ia fibrosi cistica è causata da un difetto del gene Cftr, localizzato nell'epitelio, tessuto di rivestimento delle superfici corporee la cui funzione è quella di regolare il trasporto di sali. La presenza di questa mutazione induce una produzione di proteina instabile che viene bloccata dal sistema di controllo della cellula stessa. «Tra gli approcci più promettenti della ricerca vi è la scoperta di farmaci che agiscono da correttori del gene alterato o da potenziatori per far sì che questa proteina difettosa non venga bloccata e raggiunga l'apice della cellula, svolgendo il suo ruolo di canale per il passaggio di ioni dall'interno all'esterno della membrana delle cellule secretive», spiega Gianni Martella, direttore scientifico di FFC. Un altro progetto di ricerca ha il fine di derivare cellule staminali da cellule epiteliali respiratorie per poi, in un futuro, intervenire con impianti di cellule sane e rigenerazione di tessuti