Si dell'Ue al primo farmaco (italiano) dalle staminali

Tredici bambini nati con un gene «sbagliato» sono stati curati con la prima terapia genica approvata al mondo rigorosamente made in Italy che utilizza le cellule staminali

L'arrivo del primo farmaco al mondo di terapia genica segna una vittoria per la ricerca italiana. Tredici bambini colpiti da Ada Scid, malattia rara e ereditaria del sistema immunitario, sono stati salvati con questo trattamento, che ha già ricevuto il via libera da Ue e autorità regolatorie nazionali. Non pillole da prendere ogni giorno ma un'unica iniezione endovena a base di cellule staminali difettose prese dal singolo paziente e corrette con l'inserimento di un gene modificato. La cura dura per sempre e restituisce alla normalità bambini costretti a vivere sottovetro, al riparo dal rischio delle infezioni più banali. Sono in fase avanzata anche in Italia sperimentazioni di terapie geniche per la riparazione di difetti rari e non solo. Un progetto di ricerca riguarda ad esempio la talassemia. L'Ada Scid ha fatto da apripista anche per l'alleanza pubblico-privato che ha determinato il successo del percorso. Fondazione Telethon e ospedale San Raffaele hanno avuto come terzo pilastro l'industria Gsk Italia, necessaria per trasformare in farmaco le staminali ingegnerizzate. Prova che tali sinergie non vanno demonizzate.